L’Italia sta vivendo una svolta decisiva nel settore delle terapie avanzate grazie al Centro nazionale per lo sviluppo di terapie geniche e farmaci RNA, finanziato con oltre 320 milioni di euro nell’ambito della Missione 4 del Ministero dell’Università e della Ricerca (MUR) tramite il Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR). I numeri ispirano una certa fiducia, considerando che il Centro ha già impegnato il 70% dei fondi disponibili, rispettando le scadenze previste dal piano. Non solo: il 42% di queste risorse è stato destinato al Mezzogiorno, segno di una volontà di ridurre i divari regionali nella ricerca.
Sono 95 i progetti di ricerca finanziati, con più di 500 pubblicazioni internazionali, 25 brevetti depositati, e 34 iniziative di trasferimento tecnologico, tra cui 10 startup. I filoni di ricerca vanno dalle malattie genetiche rare alle terapie per malattie mitocondriali, passando per strategie basate su RNA non codificanti in grado di regolare con precisione l’espressione genica. L’obiettivo non si limita a capire quale RNA sia utile, ma anche a migliorare i vettori (i “trasportatori” molecolari) che portano il farmaco verso organi specifici, al sistema nervoso o ai tumori. Il progetto crea nuove opportunità per giovani ricercatori, con oltre 700 nuove assunzioni, di cui una larga maggioranza sono donne. C’è poi un forte impegno per la collaborazione pubblico-privato e la creazione di infrastrutture di eccellenza in più regioni d’Italia, con particolare attenzione ai poli già avviati come Nairobi (Federico II, Padova, Milano, ecc.).
Ma restano ancora tante sfide importanti: garantire che queste terapie siano accessibili, superare le barriere normative, consolidare la filiera industriale nazionale e formare competenze specialistiche su larga scala. Con questo investimento e questa rete di ricerca, l’Italia non sta solo inseguendo le tendenze mondiali: sta costruendo una piattaforma strutturata per essere protagonista nella medicina del futuro. Terapie geniche e RNA non sono più solo promesse, ma realtà in crescita, pronte a trasformare radicalmente il modo di curare molte malattie finora difficili da affrontare.
